Terapias Avançadas no Brasil: o Marco Regulatório da ANVISA e os Desafios para a Inovação em Saúde

O que são terapias avançadas e por que assustam o mundo da saúde

As terapias avançadas representam uma nova fronteira da medicina moderna, capaz de tratar doenças antes consideradas incuráveis por meio de mecanismos que vão além dos medicamentos tradicionais. Entre as principais modalidades estão a terapia celular, que utiliza células do próprio paciente ou de doadores para reparar tecidos danificados; a terapia gênica, que modifica o material genético para corrigir mutações associadas a doenças hereditárias; e a engenharia de tecidos, que cria estruturas biológicas em laboratório para substituição de órgãos ou fragmentos lesionados.

Em escala global, essas tecnologias já demonstraram resultados concretos. O FDA (Food and Drug Administration) dos Estados Unidos concedeu 73 aprovações de produtos de terapia gênica e celular entre 2020 e 2024, enquanto a EMA (European Medicines Agency) registrou 56 autorizações no mesmo período. No Brasil, a ANVISA aprovou 18 produtos nessa mesma janela temporal — número ainda incipiente, mas que reflete uma trajetória de crescimento regulatório acelerado.

O impacto potencial dessas terapias é profundo. Pacientes com doenças como leucemia linfoblástica aguda, distrofia muscular de Duchenne, fibrose cística e certas formas de cegueira hereditária passaram a ter opções terapêuticas onde antes só havia cuidado paliativo. No Brasil, segundo dados de pesquisa publicada na ScienceDirect em maio de 2026, a convergência regulatória entre FDA, EMA e ANVISA tem aumentado significativamente, permitindo que pacientes brasileiros acessem, ainda que com atraso, terapias já consolidadas em outros mercados.

A relevância do tema também se estende ao campo econômico. O mercado global de terapias avançadas foi avaliado em mais de 14 bilhões de dólares em 2025 e projeta-se crescimento acelerado na próxima década, impulsionado por investimentos em biotecnologia, pela expansão de centros de pesquisa e pelo desenvolvimento de plataformas de fabricação de células CAR-T. O Brasil, apesar de ainda ocupar posição modesta nesse cenário, tem se esforçado para posicionar-se como referência regional em regulação de terapias avançadas na América Latina.

O arcabouço regulatório brasileiro: da pesquisa à aprovação

A ANVISA exerce um papel central na regulação de terapias avançadas no Brasil, atuando como órgão responsável pela avaliação técnica e pela concessão de registros de produtos de terapia celular, terapia gênica e engenharia de tecidos. A Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 338/2020 estabeleceu os requisitos para o registro desses produtos, definindo categorias, procedimentos de avaliação de segurança e eficácia, e obrigações de farmacovigilância para os fabricantes.

A Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio), vinculada ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovações, compartilha atribuições com a ANVISA no que se refere à segurança biológica dos produtos. Segundo a Sindusfarma, a CTNBio é responsável por deliberar sobre a segurança de medicamentos, processos produtivos e requisitos de biossegurança, enquanto a ANVISA avalia a eficácia terapêutica e a qualidade industrial do produto final. Essa divisão de competências exige coordenação permanente entre os órgãos para evitar duplicidade de exigências ou lacunas regulatórias.

Recentemente, a ANVISA reduziu o prazo de cumprimento de exigências técnicas nos processos de registro de medicamentos. Pela RDC 1022/26, publicada no Diário Oficial da União em maio de 2026, o prazo para que empresas respondam a exigências do registro caiu de 120 para 60 dias, o que deve acelerar a análise de novos produtos, incluindo terapias avançadas.

Em dezembro de 2025, a Diretora da ANVISA, Patrícia, afirmou em evento do setor que discutir terapias avançadas é fundamental para o país, sobretudo porque envolve a segurança de pacientes que receberão produtos de alta complexidade. A agência tem trabalhado na atualização de guias técnicos e na criação de trilhas regulatórias específicas para produtos de terapia celular e terapia gênica, buscando reduzir o tempo de análise sem abrir mão da segurança.

Além das terapias celular e gênica, a ANVISA também atua na regulação de medicamentos baseados em cannabis medicinal, um segmento em rápida expansão no Brasil. Em janeiro de 2026, a agência apresentou proposta para regulamentar a produção nacional de cannabis medicinal, movimento que pode reduzir a dependência de importações e ampliar o acesso dos pacientes a tratamentos com canabidioil (CBD) e tetrahidrocanabinol (THC). O mercado brasileiro de cannabis medicinal movimentou R$ 853 milhões em 2024, com crescimento de 22% em relação a 2023, indicando uma demanda crescente que exige respostas regulatórias ágeis.

Contrapontos, riscos e limites

Apesar dos avanços, a regulação de terapias avançadas no Brasil ainda enfrenta desafios significativos. O tempo médio entre a aprovação internacional de um produto e seu registro no Brasil permanece elevado — o estudo comparativo publicado na ScienceDirect identificou que a maioria dos medicamentos contra o câncer aprovados pelo FDA leva mediana considerável de meses para obter registro na ANVISA, o que pode negar a pacientes brasileiros acesso a tratamentos que já são padrão em outros países. Essa defasagem temporal tem consequências diretas na sobrevida de pacientes com doenças de progressão rápida.

Além do atraso regulatório, há o desafio da acessibilidade econômica. As terapias avançadas frequentemente custam centenas de milhares de dólares por paciente, o que coloca sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS) em um impasse fiscal. O processo de incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) exige análise de custo-efetividade, impacto orçamentário e evidências de eficácia superior — critérios que muitas terapias avançadas ainda não atendem plenamente, dado o estágio inicial de seus ensaios clínicos. A tensão entre a inovação terapêutica e a sustentabilidade financeira do sistema público é um debate que não admite respostas simples.

Há ainda riscos regulatórios específicos: a manipulação de células em ambiente hospitalar, a rastreabilidade de produtos de terapia gênica e a vigilância de eventos adversos a longo prazo exigem infraestruturas que nem todos os estabelecimentos brasileiros possuem. A formação de profissionais capacitados, a certificação de laboratórios de manipulação e a implementação de sistemas de farmacovigilância robustos são gargalos que precisam ser adressados em paralelo à expansão do marco regulatório. Sem investimento em capacitação e infraestrutura, a regulação por si só não garante que os benefícios das terapias avançadas cheguem efetivamente à população.

Fontes consultadas

• FDA — Approved Cellular and Gene Therapy Products
• Regulatory Approval of New Oncology Drugs, 2020–2024 — ScienceDirect (Maio 2026)
• ANVISA — Novos Medicamentos e Indicações
• Sindusfarma — ANVISA detalha avanços regulatórios e desafios para expansão das terapias avançadas
• LinkedIn — RDC 1022/26: ANVISA redefine prazo de cumprimento de exigências (Maio 2026)
• PubMed — Regulatory Approval of New Oncology Drugs, 2020–2024 (Maio 2026)

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