Terapias avançadas no Brasil: entre a revolução genética e os desafios regulatórios que ainda limitam o acesso

O que são terapias avançadas e por que elas representam uma revolução na medicina

As terapias avançadas constituem uma categoria de tratamentos médicos que utilizam tecnologias de manipulação celular e genética para combater doenças crônicas, raras e genéticas. Entre essas tecnologias, a edição genética CRISPR se destaca como uma das mais promissoras desenvolvimentos da medicina moderna dos últimos décadas. CRISPR é o acrônimo para Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, um sistema natural de defesa bacteriana que cientistas aprenderam a adaptar para modificar DNA com precisão sem precedentes.

A diferença fundamental entre as terapias avançadas e os tratamentos convencionais está na sua abordagem. Enquanto medicamentos tradicionais tratam sintomas ou controlam doenças, as terapias editoras como CRISPR atua na raiz do problema, corrigindo mutações genéticas responsáveis por condições hereditárias. Essa capacidade de modificar o genoma humano abriu portas para tratamentos potenciais de doenças antes consideradas incuráveis, incluindo algumas formas de câncer, doenças genéticas raras e condições adquiridas.

Os resultados clínicos são promissores. Em 2026, terapias baseadas em edição genética já demonstraram eficácia em ensaios clínicos para diversas condições. O Innovative Genomics Institute da UC Berkeley, que conduz pesquisas sobre CRISPR, atualizou em março de 2026 os dados de ensaios clínicos em andamento, evidenciando o avanço constante da tecnologia. Um desenvolvimento recente mostra que um sistema compacto baseado na enzima Cas12f alcançou eficiência de até 90% em células humanas, representando um salto significativo na precisão e eficácia da edição genética.

A primeira terapia baseada em CRISPR aprovada no mundo custou aproximadamente US$ 2,2 milhões por paciente no início de 2026, segundo dados de publicações especializadas. Esse valor exemplifica o desafio central que essas tecnologias enfrentam: enquanto oferecem esperanças concretas de cura para doenças devastadoras, seus custos de desenvolvimento e produção impõem barreiras enormes ao acesso dos pacientes.

O arcabouço regulatório brasileiro para terapias avançadas

No Brasil, a ANVISA é o órgão responsável por regulamentar e autorizar o uso de terapias avançadas. O marco regulatório atual é composto por duas resoluções principais que estabelecem os parâmetros para classificação, registro e monitoramento desses produtos. A RDC 505/2024 define produtos de terapia avançada e os classifica em duas categorias principais: Classe I, que abrange produtos de manipulação mínima, e Classe II, que inclui produtos de manipulação extensiva, engenharia de tecidos, terapia gênica e outras formas de manipulação que alteram significativamente a função original das células.

A RDC 948/2024 complementa esse arcabouço ao definir precisamente o que constitui um medicamento de terapia avançada. De acordo com essa resolução, trata-se de um medicamento biológico obtido a partir de células submetidas a manipulação extensiva e que realizam uma função distinta da original, ou que consiste em gene humano recombinante ou contém gene humano recombinante. Essa definição técnica estabelece os contornos exatos do que está sujeito à regulamentação específica para terapias avançadas.

Os prazos de análise para registro representam um ponto relevante do sistema regulatório brasileiro. O tempo padrão para análise na categoria ordinária é de 365 dias, enquanto produtos classificados na categoria prioritária recebem análise em até 120 dias, prazo esse que pode ser prorrogado em um terço do tempo original. Uma vez registrados, os produtos de terapia avançada têm validade de 5 anos, renováveis por mais 10 anos, diferentemente dos medicamentos convencionais, cuja validade padrão é de 10 anos sem limitação de renovações.

Um aspecto peculiar do regulamento brasileiro é a previsão de produtos não elegíveis para registro comercial. Produtos específicos para pacientes individuais em risco iminente, sem alternativas terapêuticas disponíveis e com produção não rotineira, têm sua comercialização proibida. Para esses casos, a regulamentação exige um relatório de acompanhamento terapêutico de 180 dias após o uso.

O paradigma experimental: registro sem Fase III completo

Um dado revelador sobre o estado atual das terapias avançadas no Brasil é que todos os 9 produtos registrados até o momento requerem comprovação adicional de eficácia. Isso significa que, na prática, esses tratamentos funcionam como terapias experimentais mesmo após obterem registro sanitário. A lista inclui medicamentos conhecidos internacionalmente como Luxturna, Zolgensma, Carvykti, Kymriah, Yescarta, Tecartus, Elevidys (com registro suspenso), Roctavian e Upstaza (este último com registro vigente até setembro de 2025).

O fundamento legal para esse modelo de registro encontra-se na RDC 205/2017, cujo artigo 14, parágrafo 4, permite o registro de produtos sem a conclusão obrigatória de estudos de Fase III. A RDC 505/2024 foi além ao não especificar fases obrigatórias para o registro, dispensando inclusive a conclusão de estudos de Fase II. O artigo 30 dessa resolução estabelece que o registro pode ser concedido em caráter excepcional, mediante termo de compromisso pelo registrant.

Esse termo de compromisso é particularmente importante porque exige que o registrant declare conhecimento das incertezas clínicas e da resultante insegurança jurídica associada ao produto. Além disso, o registrant assume responsabilidade civil e criminal eventual caso o produto se mostre inseguro ou ineficaz na utilização clínica real, especialmente em casos de lesões corporais graves, incapacitação permanente ou óbito do paciente. Esse mecanismo transfere parte significativa do risco para o fabricante, mas não elimina as incertezas terapêuticas.

Precificação e o desafio de acessibilidade financeira

A precificação de terapias avançadas no Brasil é regida pela Resolução CMED 2/04, que estabelece dois mecanismos principais: o referenciamento externo, que compara com preços praticados em outros países, e o referenciamento interno, que compara com tecnologias já existentes no mercado nacional. Esses mecanismos tentam equilibrar o princípio do acesso da população aos tratamentos com a necessidade de garantir sustentabilidade do sistema de saúde.

A complexidade inerente às terapias avançadas, contudo, desafia os parâmetros tradicionais de precificação. Tratamentos que oferecem potencial cura para doenças crônicas têm um valor diferente quando comparados a medicamentos de uso contínuo. O custo inicial elevado é potencialmente compensado pela eliminação ou redução significativa de gastos futuros com tratamento tradicional, mas esse cálculo de custo-benefício de longo prazo nem sempre é captado pelos modelos convencionais de precificação.

Em 2025, a CMED publicou o Edital de Chamamento 1/25, destinado a coletar dados e opiniões para atualização das regras de precificação de terapias avançadas. Essa iniciativa reconhece explicitamente que o marco atual pode não ser adequado para tecnologias com características tão singulares. O artigo 20 da resolução trata dos casos omissos, que são decididos pelo Comitê Técnico-Executivo, com recurso ao Conselho de Ministros, evidenciando a ausência de regras específicas consolidadas para essa categoria de produtos.

Desafios e perspectivas para o sistema de saúde brasileiro

A incorporação de terapias avançadas pelo Sistema Único de Saúde representa um dos maiores desafios de política pública na área de saúde dos próximos anos. O paradoxo das terapias avançadas é estrutural: essas tecnologias permitem tratamentos para doenças raras e debilitadoras que antes não tinham alternativas terapêuticas, mas introduzem insegurança extrema e custos elevados nos sistemas de saúde. Como viabilizar o acesso sem comprometer a sustentabilidade do sistema é a questão central que reguladores, gestores e legisladores precisam enfrentar.

Organizações internacionais reconhecem a magnitude do desafio. Um documento da Organização Mundial da Saúde de 2023 identificou 8 grupos de tecnologias sanitárias inovadoras classificadas por potencial de impacto e chance de implementação. As terapias genéticas e celulares estão entre as de maior potencial transformador, mas também entre as de maior complexidade regulatória e de incorporação. Agências como o Comitê de Terapias Avançadas da EMA na Europa e o Office of Therapeutic Products da FDA nos Estados Unidos têm desenvolvido frameworks específicos para avaliar esses produtos, mas não há consenso internacional sobre os parâmetros ideais.

No Brasil, a Resolução-RE 457, publicada em 5 de fevereiro de 2026 pela Gerência-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA, sinaliza alterações regulatórias em curso. Reportagens do Medscape em abril de 2026 apontam que a nova pauta da ANVISA pode alterar significativamente o registro de medicamentos, pesquisa e acesso a tecnologias pelo sistema de saúde. O Sindusfarma, em dezembro de 2025, detalhou os avanços regulatórios e os desafios para expansão das terapias avançadas no país, destacando a necessidade de monitoramento pós-registro contínuo com revisões periódicas.

Contrapontos, críticas e limites da análise

É fundamental reconhecer as limitações estruturais da análise regulatória brasileira sobre terapias avançadas. O modelo de registro excepcional previsto na RDC 505 não garante que os pacientes estejam recebendo tratamentos comprovadamente eficazes. A necessidade de comprovação adicional de eficácia para todos os produtos registrados indica que o marco regulatório aceita deliberadamente um nível de incerteza que pode não ser do melhor interesse dos pacientes. A pergunta sobre quanto tempo e quantos pacientes precisam ser afetados antes que a eficácia adicional prometida seja de fato demonstrada permanece sem resposta clara.

Do ponto de vista do acesso, a situação é particularmente desigual. Pacientes do sistema privado podem, em tese, acessar tratamentos registrados mediante prescrição médica e elaboração de laudos técnicos para órgãos de saúde suplementar. Contudo, o custo de terapias que podem ultrapassar US$ 2 milhões por paciente coloca esses tratamentos fora do alcance da grande maioria da população brasileira, mesmo aquelas com planos de saúde. O sistema público, por sua vez, enfrenta o desafio adicional da incorporação ao SUS, que depende de avaliações de custo-efetividade e impacto orçamentário que frequentemente resultam em negativas de incorporação ou negociações prolongadas.

A responsabilização civil e criminal prevista no termo de compromisso é um mecanismo importante, mas não resolve o problema de fundo. Fabricantes podem registrar produtos com incertezas clínicas aceitas, desde que declarem ciência dessas incertezas. Isso cria uma assimetria em que o risco é formalmente reconhecido e aceito pelo registrant, mas os pacientes são os verdadeiros receptores desse risco, frequentemente sem compreensão plena das implicações. A formação de médicos prescritores, a disponibilização de centros de referência para administração dessas terapias e a criação de sistemas robustos de farmacovigilância são desafios operacionais que complementam as questões regulatórias e de precificação.

Por fim, vale destacar que a maior parte das evidências sobre eficácia e segurança de terapias avançadas é oriunda de ensaios clínicos conduzidos predominantemente em populações de países desenvolvidos. A aplicabilidade direta desses dados à população brasileira, com suas características genéticas, socioeconômicas e epidemiológicas distintas, não é automática. Estudos de efetividade em contexto real, conduzidos no Brasil, são essenciais para validar se os resultados observados em condições controladas se repetem na prática clínica nacional. A ausência desses dados representa uma lacuna significativa no conhecimento disponível para pacientes, médicos e reguladores brasileiros.

Considerações finais e cenários futuros

O panorama das terapias avançadas no Brasil em 2026 é marcado por tensões produtivas entre inovação, regulação e acesso. De um lado, a ciência oferece possibilidades terapêuticas que há poucas décadas seriam consideradas ficção científica. Do outro, os sistemas de saúde, tanto públicos quanto privados, lutam para absorver tecnologias de custo unitário extremamente elevado e eficácia ainda não plenamente comprovada em condições reais de uso. O arcabouço regulatório brasileiro evoluiu significativamente com as RDCs 505 e 948, criando categorias e procedimentos específicos para essas tecnologias, mas permanece incompleto no que diz respeito a regras consolidadas de precificação e critérios objetivos para incorporação pelo SUS.

Os desenvolvimentos esperados para os próximos anos incluem a consolidação de diretrizes específicas para avaliação de custo-efetividade de terapias avançadas, possivelmente refletindo as discussões do Edital de Chamamento 1/25 da CMED. A própria ANVISA sinaliza mudanças regulatórias em curso que podem otimizar o caminho para registro e monitoramento pós-comercialização. O desafio será garantir que essas evoluções regulatórias efetivamente beneficiem os pacientes que necessitam desses tratamentos, sem impor riscos desproporcionais ou comprometer a sustentabilidade dos sistemas de saúde. A transparência sobre incertezas, o monitoramento rigoroso de resultados reais e o diálogo permanente entre reguladores, indústria, comunidade médica e representantes de pacientes são elementos essenciais para que a revolução genética das terapias avançadas se transforme em progresso real para a saúde da população brasileira.

Este artigo foi elaborado com apoio de inteligência artificial generativa como ferramenta de assistência à redação. O conteúdo foi revisado e validado antes da publicação. As análises e opiniões expressas são de responsabilidade do autor e não constituem aconselhamento jurídico.